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방한 'CGT 권위자' 윌슨 교수

"세포·유전자 치료제(CGT·Cell Gene Therapy)는 단 한 번 치료로 최대 평생 효과를 볼 수 있습니다. 평생 약을 안 먹어도 되고 입원 비용도 들지 않아 보건 시스템에도 유리합니다."

지난달 한국을 찾은 CGT 분야 권위자인 제임스 윌슨<사진> 미국 펜실베이니아대 교수는 "종전 약들이 증상을 치료했다면 CGT는 근본적인 치료제"라고 했다. CGT는 선천적 유전병을 앓는 환자에게 건강한 유전자를 주입해 질병을 치료하는 방법이다. 이 때문에 글로벌 제약사들이 CGT 개발에 앞다퉈 뛰어들고 있다. 윌슨 교수는 미국 미시간대에서 의학과 생화학 박사 학위를 받은 의사 과학자(MD-PhD)다. 40년 넘게 CGT를 연구하면서 논문 700여 편과 1200건이 넘는 특허를 냈다. 그는 펜실베이니아대 유전자 치료제 연구소와 희소 질환 센터를 총괄하며, SK㈜가 투자한 미국 CGT 위탁 개발 생산(CDMO) 회사 CBM의 과학 자문 최고위원을 맡고 있다.

윌슨 교수는 체내에 CGT를 주입할 때 유전자 전달체로 사용하는 아데노 연관바이러스(AAV)의 안전성·효율성을 높여 치료제의 상용화를 앞당기는 데 역할을 했다. AAV는 1960~1970년대 제안된 유전자 전달 방식이지만 효율성이 떨어지고 제조가 어려웠다. 그는 "이전보다 효율성을 100배 가까이 높이고 제조도 쉽게 개선했다"고 했다. 2019년 미국 식품의약국(FDA)에서 승인한 척수성 근 위축증 치료제 졸겐스마가 대표적이다. 척수성 근 위축증은 정상으로 태어나지만 근육을 조절하는 뉴런(신경세포)이 빠르게 퇴행하면서 치료를 못 하면 대부분 10대를 못 넘기고 사망하는 희소 질환이다. 근육을 제어하는 신경에 정상 유전자를 넣어줘 치료하는 원리다. 윌슨 교수는 "지금 AAV 기반으로 의약품 수백 가지가 개발되고 있다"고 했다.

전 세계에 희소 질환 치료 센터 네트워크를 구축하는 것이 그의 목표다. 그는 "환자들의 접근성을 확대하기 위한 중심 기지를 선정하고 있다"며 "다른 아시아 국가와 비교해 한국이 센터로서 어떤 역할을 할 수 있는지 검토하고 있다"고 했다. 기고자 : 유지한 기자
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